北京時間10月7日，3位科學家威廉·凱林、彼得·拉特克利夫、格雷格·塞門扎，因“發現細胞如何感知和適應氧的變化”獲得2019年諾貝爾生理學或醫學獎。這一發現將為今后探索更多疾病的潛在治療靶點帶來可能，包括腫瘤、代謝、炎癥性腸病、骨髓增生異常綜合征等。

值得一提的是，3人中的威廉·凱林教授，是坐落于北京經濟技術開發區的琺博進（中國）醫藥技術開發有限公司的科學顧問委員會成員。琺博進公司基于威廉·凱林教授獲諾貝爾獎的低氧誘導因子機制研發的新藥羅沙司他，已于2018年12月18日在中國領先全球獲批上市。

氧是生命的基礎

1992年，塞門扎發現了低氧誘導因子（HIF）。該因子是一種重要的轉錄因子，能夠調控腫瘤細胞發生發展。此后，拉特克利夫和凱林發現了低氧誘導因子的降解機制。

威廉·凱林教授提出，“氧氣是生命的基礎，并且毫無疑問，許多疾病都是由于氧氣的供應不足導致的。因此當我們知道這個通路的時候，就可以研發出能夠激活或是切斷這個分子通路的新藥。舉個例子，在貧血疾病領域有一款剛剛獲批的新藥是讓人體以為自身沒有獲得足夠的氧氣，從而產生更多自身的紅細胞。” 而威廉·凱林教授所提到的“一款剛剛獲批的新藥”，正是由琺博進公司在中國本土自主研發的羅沙司他。

全球首個基于低氧誘導因子

創新藥在中國上市

自2001年，威廉·凱林教授在《科學》雜志上發表開創性的論文起就開始與琺博進公司合作，琺博進公司負責研發的副總裁Gail Walkinshaw表示：“威廉·凱林教授劃時代的發現闡明了細胞通過調節基因的表達來適應氧濃度變化的重要分子生物學信號通路”，正是威廉·凱林教授發現的機制揭示了脯氨酰羥化酶（PH）的作用靶點，促使琺博進公司找到最佳的調控藥物，也為之后在中國的9年臨床研究項目奠定了基礎。

威廉·凱林教授一直非常關注和支持羅沙司他在中國的研發進展。2018年3月29日，威廉·凱林教授來到中國與來自華山醫院、北京大學第一醫院、北京大學人民醫院等多家醫院的醫師及研究生面對面就低氧誘導因子相關問題進行探討。3月30日，威廉·凱林教授參加了琺博進公司組織的羅沙司他中國Ⅲ期臨床講座，并就自己在低氧誘導因子方向的研究之路和成果進行演講。

得益于中國醫藥創新體系支持

2018年12月，羅沙司他通過中國國家藥品監督管理局（NMPA）的優先審評通道在中國上市，中國成為全球首先批準羅沙司他上市的國家。這一新藥的問世，打破了腎性貧血領域近30年來未有新機制新靶點藥物問世的局面。將諾貝爾獎發現機制研制成上市新藥，具有歷史性意義。

復旦大學附屬華山醫院林善錟教授感慨地說，這一新靶點創新藥能領先全球落地中國，離不開這一諾貝爾獎理論基礎的發現，更感謝琺博進公司有足夠的膽識、前瞻性以及對中國市場的正確判斷。中國的醫生團隊也能積極與國際接軌，完成這一國際上高水平、極其嚴謹嚴苛的臨床研究。當然也得益于中國近年來實施的“創新驅動發展戰略”和“健康中國戰略”，中國藥政監管部門大力改革藥品審評審批制度和監管制度，激發醫藥產業創新活力的同時也給予了企業充分的信任、支持。羅沙司他的研發和臨床研究過程，都遵循了極其嚴謹嚴苛的規范要求。

國家藥監局藥品注冊司相關負責人表示：“羅沙司他膠囊在我國首發上市，意味著我國首次成為全球首批首創作用機制藥物的國家，這在我國新藥注冊史上具有里程碑意義——我國藥品審評審批能力已經具備國際水平。”

2019年7月，全球頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）背靠背在線發表了兩篇關于羅沙司他治療腎性貧血的研究著作，這是NEJM首次發表由中國大陸醫生作為第一和通訊作者的新藥Ⅲ期臨床試驗，也是NEJM首次背靠背發表中國團隊的臨床試驗。文章的發表印證了氧感應機理在腎性貧血治療領域的臨床應用已走在所有疾病治療領域前列。

2019年9月21日，在2019“獨墅湖杯”醫藥創新品牌評選活動中，羅沙司他獲得“最具臨床價值創新藥”大獎。

琺博進（中國）執行總裁鐘黎蘊華表示：“在中國醫藥創新政策的大力支持下，羅沙司他新適應證得以快速獲批并領跑國際，印證了中國創新藥臨床試驗體系的進步與成熟，同時體現了中國醫藥創新實力的整體升級。”

鐘黎蘊華說，羅沙司他是一個藥，也是一個平臺，治療慢性腎臟病貧血只是該藥的第一個適應證，按照琺博進公司的規劃，已經啟動在血液科領域治療相對低危骨髓增生異常綜合征相關貧血的Ⅱ期臨床試驗工作，未來將進一步拓寬羅沙司他的適應證范圍。凝結著諾貝爾獎科學發現精髓的新藥羅沙司他，必將為中國乃至全球慢性腎性貧血患者帶去全新的治療突破和福音。