據(jù)新華社電美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院一個(gè)咨詢委員會(huì)日前批準(zhǔn)了首個(gè)利用被譽(yù)為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)來(lái)治療癌癥的人體臨床試驗(yàn)，讓這種目前備受關(guān)注的生物醫(yī)學(xué)技術(shù)在美國(guó)距臨床試驗(yàn)僅差美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)一步之遙。

美國(guó)國(guó)家衛(wèi)生研究院“重組DNA咨詢委員會(huì)”批準(zhǔn)了這項(xiàng)由美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)提交的臨床試驗(yàn)計(jì)劃。該委員會(huì)負(fù)責(zé)對(duì)在美國(guó)進(jìn)行的基因療法臨床試驗(yàn)進(jìn)行安全及倫理審查。這項(xiàng)試驗(yàn)還需美國(guó)食品和藥物管理局放行才能開始實(shí)施。如果最終獲得批準(zhǔn)，研究人員將招募18名現(xiàn)有治療方法已不起作用的黑素瘤、多發(fā)性骨髓瘤以及肉瘤患者，在賓夕法尼亞大學(xué)、加利福尼亞大學(xué)舊金山分校以及得克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥研究中心三個(gè)地點(diǎn)開展臨床試驗(yàn)。

按計(jì)劃，研究人員將從患者身上提取免疫T細(xì)胞，利用一種無(wú)害病毒讓T細(xì)胞具有一種名為NY-ESO-1蛋白質(zhì)的受體。NY-ESO-1蛋白質(zhì)常存在于某些腫瘤細(xì)胞上，經(jīng)改造的T細(xì)胞在被輸入患者體內(nèi)后，就能識(shí)別表達(dá)NY-ESO-1蛋白質(zhì)的腫瘤細(xì)胞、對(duì)腫瘤細(xì)胞發(fā)起攻擊。

然而，受改造的T細(xì)胞不易增殖、存活時(shí)間不長(zhǎng)。為延長(zhǎng)T細(xì)胞存活時(shí)間、提高其殺滅癌細(xì)胞的效率，研究人員希望利用CRISPR技術(shù)，破壞一種名為PD-1蛋白質(zhì)的合成。這種位于T細(xì)胞表面的蛋白質(zhì)抑制T細(xì)胞發(fā)生免疫反應(yīng)后的活性，而腫瘤細(xì)胞能夠激活PD-1蛋白質(zhì)來(lái)躲避T細(xì)胞的攻擊。此外，研究人員還打算敲除編碼T細(xì)胞表面其他兩種主要蛋白質(zhì)受體的基因，讓T細(xì)胞經(jīng)改造獲得的NY-ESO-1蛋白質(zhì)受體更有效。

CRISPR技術(shù)誕生至今只有4年時(shí)間，是生物醫(yī)學(xué)史上第一種可高效修改基因組的工具，具有精確、成本低以及操作簡(jiǎn)便等特點(diǎn)。基于CRISPR展現(xiàn)出的巨大能力，美國(guó)《科學(xué)》雜志在2012年和2013年兩次把它評(píng)為十大突破，2015年更是把它選為“年度頭號(hào)突破”。