中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所耿美玉課題組與上海綠谷制藥研究院聯(lián)合科研團(tuán)隊(duì)新近共同揭示了阿爾茨海默病（AD）全新的發(fā)病機(jī)制：AD不僅是由大腦蛋白折疊錯(cuò)誤介導(dǎo)的神經(jīng)退行性疾病，還是大腦局部炎癥反應(yīng)異常，且伴隨腸道菌群失衡介導(dǎo)的外周免疫細(xì)胞腦部浸潤(rùn)、全身免疫紊亂的復(fù)雜疾病。科研人員從天然海洋植物中提取的甘露寡糖二酸（GV-971）能通過調(diào)節(jié)腸道菌群，降低腸道菌群某些代謝產(chǎn)物的產(chǎn)生，降低外周與中樞炎癥，從而改善認(rèn)知功能障礙，發(fā)揮治療AD的作用。相關(guān)論文近日在線發(fā)表于生命科學(xué)領(lǐng)域著名學(xué)術(shù)刊物《細(xì)胞研究》雜志上。

為驗(yàn)證小鼠模型上的研究結(jié)果是否在臨床樣本上具有可重現(xiàn)性，耿美玉帶領(lǐng)的科研人員比較了輕度認(rèn)知障礙AD患者和對(duì)應(yīng)年齡段的健康人血液中苯丙氨酸、異亮氨酸和Th1免疫細(xì)胞等含量的差別，結(jié)果發(fā)現(xiàn)輕度認(rèn)知障礙AD患者神經(jīng)母細(xì)胞瘤的遺傳易感因素（Phe/Ile）水平和T細(xì)胞含量比例較健康人均明顯升高，提示該研究具有潛在的臨床轉(zhuǎn)化價(jià)值。

阿爾茨海默病又稱老年癡呆，目前世界上沒有一種藥物能夠減緩或停止AD導(dǎo)致的神經(jīng)元損傷。GV-971作為我國(guó)原創(chuàng)、國(guó)際首個(gè)寡糖類抗AD藥物，已完成臨床研究，目前正在進(jìn)行新藥審批。若該藥物獲批上市，將填補(bǔ)AD治療領(lǐng)域全世界17年來沒有新藥上市的空白。

美國(guó)神經(jīng)學(xué)協(xié)會(huì)主席、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院霍普神經(jīng)系統(tǒng)疾病中心科學(xué)主任戴維德·M·霍爾茨曼教授在同期《細(xì)胞研究》雜志上發(fā)表評(píng)述認(rèn)為，GV-971作用機(jī)制的闡述，“為抗AD復(fù)雜疾病的藥物研發(fā)提供了全新干預(yù)方法”。

我國(guó)專家認(rèn)為，耿美玉團(tuán)隊(duì)的研究有望為AD治療帶來“中國(guó)方案”。