人民政協(xié)網(wǎng)北京1月12日電（記者 李木元）1月12日，一種新型注射用重組人凝血因子Ⅷ（科躍奇）在中國(guó)上市，“中華慈善總會(huì)科躍奇Co-pay慈善援助項(xiàng)目”同時(shí)啟動(dòng)。該藥具有更高水平的N-多聚糖分支和唾液酸化作用，延長(zhǎng)半衰期，生產(chǎn)過(guò)程中未添加人或動(dòng)物來(lái)源原料，降低病原體傳播風(fēng)險(xiǎn)，采用20納米病毒過(guò)濾技術(shù)，使用更安心。專家表示，臨床試驗(yàn)表明科躍奇預(yù)防治療顯著降低年出血率，有效性和安全性良好。

血友病是一種遺傳性的終生性疾病，大部分患者自出生體內(nèi)就缺少凝血因子，正常人習(xí)以為常的觸碰就會(huì)導(dǎo)致出血，重癥患者沒(méi)有明顯外傷也會(huì)發(fā)生“自發(fā)性”出血。85%的血友病患者是缺少凝血因子Ⅷ的A型血友病患者。長(zhǎng)期反復(fù)的肌肉、關(guān)節(jié)出血會(huì)造成殘疾，嚴(yán)重的出血甚至?xí)劳觥?/p>

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液內(nèi)科余自強(qiáng)教授介紹，血友病是一種典型的罕見(jiàn)病，相關(guān)的發(fā)病率統(tǒng)計(jì)調(diào)研結(jié)果表明，血友病的發(fā)病率為萬(wàn)分之一，據(jù)此推算，我國(guó)有血友病患者13萬(wàn)多例。但實(shí)際上目前我國(guó)注

冊(cè)確診的血友病患者約為30000例，與患者總數(shù)還有較大差距。這也意味著還有很多血友病患者可能沒(méi)有得到規(guī)范化的治療。

今年48歲的北京血友之家罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心理事長(zhǎng)關(guān)濤就是一位血友病患者，他說(shuō)，上世紀(jì)七八十年代，我國(guó)根本沒(méi)有治療血友病的藥物，也談不上醫(yī)療，加上沒(méi)有錢(qián)，血友病患者根本得不到治療，“因?yàn)殛P(guān)節(jié)反復(fù)出血，我不得不在12歲時(shí)就坐上了輪椅。”

中國(guó)工程院院士、江蘇省血液研究所所長(zhǎng)阮長(zhǎng)耿介紹，2007年，隨著重組人凝血因子Ⅷ進(jìn)入我國(guó)，血友病患者無(wú)藥可醫(yī)的問(wèn)題得到解決。近年來(lái)隨著國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注與支持，A型血友病的診療水平和相關(guān)醫(yī)保政策得到很大程度的改善，多數(shù)患者出血后造成的疼痛和危及生命的問(wèn)題已基本得到解決，如今患者更多的需求則是避免殘疾。

“血友病是唯一一種在全國(guó)范圍內(nèi)納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病。作為一名血友病患者，我非常感謝國(guó)家、社會(huì)以及企業(yè)等對(duì)血友病患者的支持與關(guān)懷。從全國(guó)血友病患者治療情況來(lái)看,目前基本實(shí)現(xiàn)了患者‘不疼’；實(shí)現(xiàn)血友病患者‘不殘’，我們還需要國(guó)家、社會(huì)各方面給予持續(xù)的關(guān)注和支持。”關(guān)濤呼吁。

“科躍奇是一種無(wú)菌、穩(wěn)定、無(wú)熱原的注射用重組人凝血因子Ⅷ，多聚糖分支和唾液酸化水平提高，半衰期進(jìn)一步延長(zhǎng)，長(zhǎng)達(dá)14.5小時(shí)。相關(guān)研究發(fā)現(xiàn)，對(duì)于兒童與成人A型血友病患者，科躍奇常規(guī)預(yù)防可控制出血及顯著減少出血發(fā)生頻率。同時(shí)科躍奇具有20納米病毒過(guò)濾技術(shù)能夠去除潛在的雜質(zhì)，安全性更高”。余自強(qiáng)表示，隨著科躍奇的上市以及援助項(xiàng)目的實(shí)施，將有更多兒童患者可以因此得到標(biāo)準(zhǔn)的預(yù)防性治療，減少關(guān)節(jié)出血，未來(lái)自由奔跑將不再是夢(mèng)想。