目前，全國(guó)各地方正值“兩會(huì)時(shí)間”。1月27日，北京市政協(xié)十三屆一次會(huì)議舉行了以“加快推進(jìn)健康北京建設(shè)，為市民提供全方位全周期健康服務(wù)”為主題的聯(lián)組討論會(huì)。北京市政協(xié)委員、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院血栓病中心主任荊志成提出“積極推進(jìn)‘孤兒藥’進(jìn)入醫(yī)保，全面改善北京罕見病患者醫(yī)療保障”的建議，使北京成為全國(guó)罕見病患者醫(yī)療保障的旗幟。

據(jù)荊志成介紹，“罕見病”又稱“孤兒病”，是指患病率很低、很少見的疾病。目前很多罕見病明確診斷之后都有辦法治療，但由于患者數(shù)量少，治療罕見病的藥物開發(fā)成本很高，上市之后價(jià)格昂貴。作為心血管疾病專家，荊志成以心血管系統(tǒng)罕見病“特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓”為例，按照北京常住人口二千余萬計(jì)算，每年新發(fā)病的患者總數(shù)大概100人左右，患病人數(shù)目前大概在300—500人左右。治療重度肺動(dòng)脈高壓的藥物“皮下注射瑞莫杜林”一支注射劑大概1萬元左右，每位患者每個(gè)月需要大概2—3支。治療輕到中度的口服安立生坦片，每個(gè)月的治療費(fèi)用大概在3500元-6000元，患者用藥經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)重。

據(jù)了解，由于國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)在開發(fā)“孤兒藥”方面缺乏積極性，目前幾乎沒有價(jià)格便宜的治療肺動(dòng)脈高壓的仿制藥品，上述藥物幾乎全部依賴進(jìn)口。另外，由于缺乏國(guó)家和商業(yè)醫(yī)保支撐，導(dǎo)致國(guó)際制藥企業(yè)缺乏進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的積極性，國(guó)內(nèi)治療肺動(dòng)脈高壓等罕見病的藥品種類也很少，同樣都是肺動(dòng)脈高壓患者，歐美、日本等國(guó)家可以選擇近20種不同藥物治療，但我國(guó)患者僅有二三種藥物可以使用。

荊志成表示，作為治療罕見病的醫(yī)生，他親眼目睹了因藥品價(jià)格昂貴私下終止治療而去世的患者，或者是因心衰喪失勞動(dòng)力而沒有收入，使得整個(gè)家庭為購(gòu)買藥物陷入困境，因病致貧。

截至2017年底，全國(guó)很多地區(qū)都已經(jīng)在治療肺動(dòng)脈高壓等罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄方面采取一系列措施，比如浙江、湖南和山東等地都走在前面。荊志成表示，北京市各相關(guān)部門雖也調(diào)研討論多次，但至今北京市醫(yī)保目錄尚未有肺動(dòng)脈高壓相關(guān)治療的“孤兒藥”，患者仍需全部自費(fèi)。

對(duì)此，荊志成提出以下建議：第一，確認(rèn)罕見病清單，同時(shí)指定專科定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和專科醫(yī)師名單。建立北京市罕見病注冊(cè)登記平臺(tái)，定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)必須及時(shí)將確診的罕見病患者上傳到衛(wèi)計(jì)委相關(guān)注冊(cè)平臺(tái)，確保數(shù)據(jù)及時(shí)更新和準(zhǔn)確。

第二，組織專家討論，確認(rèn)支付“孤兒藥”的預(yù)算，為其劃撥醫(yī)療保障專項(xiàng)基金，從而避免對(duì)常見病醫(yī)保的“保基本”和“兜底線”造成影響。

第三，鼓勵(lì)和支持罕見病相關(guān)的公益組織和慈善基金以及研究學(xué)術(shù)組織登記注冊(cè)，充分發(fā)揮公益和慈善基金的自主捐助作用，減輕政府財(cái)政負(fù)擔(dān)，進(jìn)一步保障北京地區(qū)罕見病患者的充分醫(yī)療以及患者家庭的基本生活。

第四，加強(qiáng)對(duì)各類罕見病的宣傳，增強(qiáng)民眾對(duì)罕見病的認(rèn)識(shí)，提高社會(huì)對(duì)罕見病患者的關(guān)注。

第五，設(shè)立單獨(dú)的罕見病研究基金，集中優(yōu)勢(shì)資源，提高科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)對(duì)罕見病的篩查診斷能力和新藥、仿制藥研究水平。