10月8日，中共中央辦公廳和國務院辦公廳聯合印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》（以下簡稱《意見》）。這是繼2015年8月《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》之后，又一個深化藥品醫療器械審評審批制度改革的綱領性文件。重磅政策出臺“干貨滿滿”，信息量爆棚，令醫藥圈為之沸騰。國家食藥監總局副局長吳湞指出，《意見》的主題是鼓勵創新，著力點是解決公眾用藥問題，讓公眾能及時用上新藥好藥，讓醫生在給患者治病的過程中有更多選擇。

臨床試驗機構改“備案制”

《意見》共涉及6個方面提出36條改革措施，包括改革臨床試驗管理、加快上市審評審批、促進藥品創新和仿制藥發展、加強藥品醫療器械全生命周期管理、提升技術支撐能力、加強組織實施等。10月9日，國家食藥監總局召開新聞發布會，總局副局長吳湞攜藥化注冊司司長王立豐、醫療器械注冊司司長王者雄權威解讀這份《意見》。

最引人注目的是，在改革臨床試驗管理的措施中，臨床試驗機構資格認定由審批制改成了“備案制”：具備臨床試驗條件的機構在食品藥品監管部門指定網站登記備案后，可接受藥品醫療器械注冊申請人委托開展臨床試驗。臨床試驗主要研究者應具有高級職稱，參加過3個以上臨床試驗。注冊申請人可聘請第三方對臨床試驗機構是否具備條件進行評估認證。鼓勵社會力量投資設立臨床試驗機構。臨床試驗機構管理規定由食品藥品監管總局會同國家衛生計生委制定。

《意見》還指出，“支持醫療機構、醫學研究機構、醫藥高等學校開展臨床試驗，將臨床試驗條件和能力評價納入醫療機構等級評審。對開展臨床試驗的醫療機構建立單獨評價考核體系，僅用于臨床試驗的病床不計入醫療機構總病床，不規定病床效益、周轉率、使用率等考評指標。鼓勵醫療機構設立專職臨床試驗部門，配備職業化的臨床試驗研究者。完善單位績效工資分配激勵機制，保障臨床試驗研究者收入水平。鼓勵臨床醫生參與藥品醫療器械技術創新活動，對臨床試驗研究者在職務提升、職稱晉升等方面與臨床醫生一視同仁。允許境外企業和科研機構在我國依法同步開展新藥臨床試驗?！?/p>

吳湞也指出，臨床試驗機構的資源相對緊缺，是制約我們藥品創新發展的一個深層次問題。根據國家衛生統計公報，我國二級以上的醫療機構已超過1萬家，三級以上的醫療機構有2000多家，但現在能夠做藥物臨床試驗的機構，通過認定的只有600多家，能夠承擔I期臨床試驗的機構僅有100多家，某種程度上成為醫藥創新的瓶頸。有從事藥物研發的科研人員指出，從2015年開始的臨床試驗數據自查核查工作，一度將國內臨床試驗質量問題推向風口浪尖?！芭R床研究質量遠遠不能滿足現行標準”，仿制藥一致性評價相關政策出臺后，很多藥企發愁找不到愿意接手臨床試驗的機構?！皞浒钢频膶嵤瑢⒂欣诰徑膺@一矛盾。”

中藥注射劑再評價將出臺方案

注射劑尤其是中藥注射劑的安全性問題歷來受到關注。國家藥品不良反應監測中心近期監測發現，山西振東安特生物制藥有限公司生產的一批紅花注射液在山東、新疆等地發生10例寒戰、發熱等不良反應；江西青峰藥業有限公司生產的一批喜炎平注射液在甘肅、黑龍江、江蘇共發生十多例寒戰、發熱等嚴重不良反應。國家食藥監總局隨后發布這兩款中藥注射劑產品因質量問題被緊急叫停的通告，引發媒體關注。

在《意見》中，第十一條指出，嚴格藥品注射劑審評審批。嚴格控制口服制劑改注射制劑，口服制劑能夠滿足臨床需求的，不批準注射制劑上市。嚴格控制肌肉注射制劑改靜脈注射制劑，肌肉注射制劑能夠滿足臨床需求的，不批準靜脈注射制劑上市。大容量注射劑、小容量注射劑、注射用無菌粉針之間互改劑型的申請，無明顯臨床優勢的不予批準。第二十五條指出，開展藥品注射劑再評價。根據藥品科學進步情況，對已上市藥品注射劑進行再評價，力爭用5至10年左右時間基本完成。

吳湞對此解讀說，早期的注射劑缺乏完整對照的（生產工藝）數據，所以我們提出注射劑再評價，其中“注射劑里面大家最關心的就是中藥注射劑，因為中藥注射劑本身是我國特有的。但是中藥注射劑的一個缺陷就是臨床有效性數據、安全性數據都不太全，所以大家對于中藥注射劑的安全性表示擔憂?！眳菧澩嘎?，總局一直密切觀察中藥注射劑的安全性。按照國務院“44號文件”要求，對中藥注射劑的安全性再評價方案已經初步形成，近期可能會征求意見?！皩χ兴幾⑸鋭?，我們不僅要評價安全性，還要評價有效性?！?/p>

對此，有業內人士指出，一直以來老百姓形成了“掛水好得快”的誤區，催生出一個龐大的注射劑市場。但近年來國家已經出臺多項措施進一步強化“能吃藥不打針，能打針不輸液”的科學理念，如廣東今年就沿用2014年安徽省出臺的《關于加強醫療機構靜脈輸液管理的通知》，明確規定53種疾病不可以輸液治療。隨著注射劑再評價的推進，對于注射劑市場將帶來深遠的影響。

罕見病新藥將加速審批

罕見病的缺藥問題一直非常突出。根據世界衛生組織的規定，罕見病的發病率小于千分之一。因為發病率極低，藥品的研發成本高，收回成本的時間更長，一直以來藥企對罕見病用藥研發積極性并不高。此次《意見》中，對罕見病用藥的研發給出了一系列鼓勵措施。如“支持罕見病治療藥品醫療器械研發。國家衛生計生委或由其委托有關行業協（學）會公布罕見病目錄，建立罕見病患者登記制度。罕見病治療藥品醫療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批準上市的罕見病治療藥品醫療器械，可附帶條件批準上市，企業應制定風險管控計劃，按要求開展研究?！?/p>

吳湞指出，凡是罕見病用藥，如果是在國內研發并開展臨床試驗的，只要有苗頭，可以減少一些臨床數據，甚至可以免，這樣能保證一些有效果的罕見病用藥及早臨床應用；在境外已上市的罕見病用藥，可以附帶條件批準。所謂“附帶條件”就是對臨床急需，可能會危及生命的一些疾病，如果這些藥品在臨床試驗的早期、中期的指標顯示出了療效，并且預示可能有臨床價值，就可以先批，先讓患者用上藥?！皩τ谂R床特別急需的，可以接受境外的數據直接批準上市，保障罕見病患者有藥可用。附帶條件批的主要目的就是要加快藥品上市，來滿足臨床用藥的需求?！?/p>

此外，《意見》也明確指出，藥品上市許可持有人須將醫藥代表名單在食品藥品監管部門指定的網站備案，向社會公開?！敖贯t藥代表承擔藥品銷售任務，禁止向醫藥代表或相關企業人員提供醫生個人開具的藥品處方數量。醫藥代表誤導醫生使用藥品或隱匿藥品不良反應的，應嚴肅查處；以醫藥代表名義進行藥品經營活動的，按非法經營藥品查處?！?/p>

（記者 嚴慧芳）