加拿大科學家通過逐個關閉18000個基因（占人類基因組的90%）發現，超過1500個核心基因是人類必需的。這一發現為達成生物醫學研究的長期目標——精確定位基因組中每一個基因的作用奠定了基礎。

核心基因有啥用

定位每個基因的功能

基因是具有遺傳效應的DNA片段，支持著生命的基本構造和性能。12年前，科學家對人類基因組進行測序并編制出含有20000個基因的基因圖譜。盡管這是一個重大成就，但科學家至今仍未搞清每個基因的功能，或者哪些基因出錯會導致人類生病。

多倫多大學分子遺傳學系賈森·莫法特教授領導的研究團隊，通過利用最新的基因編輯技術CRISPR開展研究后發現，人類基因中大約有10%是細胞生存所必需的。通過關閉5個不同腫瘤細胞系（腦癌、視網膜腫瘤、卵巢癌和兩種結直腸癌細胞）中的基因發現，每種腫瘤依賴于一組獨特的基因，可通過特定藥物進行靶向。這一發現為制定出只針對腫瘤細胞，同時又使周圍健康組織免受損傷的新療法帶來了希望。

怎樣殺死癌細胞

關閉特定基因組合

此項研究成果表明，大部分人體基因在細胞中發揮著更為微妙的作用，將其關閉并不能殺死細胞。但是，如果兩個或兩個以上的基因同時發生突變，或者細胞處于環境壓力下，細胞就開始死亡。因為不同的癌癥有不同的基因突變，其往往依賴于不同的基因組合保持生存。莫法特研究小組最終分別測繪出5種測試癌癥的基因圖譜，每種基因圖譜對不同的藥物具有易感性。

研究團隊表示，他們將在短期內繪制出癌癥功能圖譜，該圖譜會將藥物靶點和DNA序列變異聯結在一起。測試結果表明，廣泛使用的糖尿病藥物二甲雙胍可成功殺死腦腫瘤和其中一種結腸癌中的細胞，但對其他測試癌癥無效；抗生素氯霉素和利奈唑胺對另一種結腸癌有效，但對腦癌或其他癌癥不起作用。這些數據說明了新方法在更精確地治療不同癌癥方面的臨床潛力，并已展現出其在個性化醫療方面的價值。

鏈接>>> 基因“魔剪”CRISPR

為了搞清楚每個基因的功能，科學家們意識到必須要逐個去關閉整個基因組中的基因，以確定細胞中哪些過程會出現錯誤。但人類有20000個基因，要完成這一工程，可以利用的工具不是不準確就是太慢。

基因編輯技術CRISPR的出現使得快速及高精度關閉基因變為可能。CRISPR指的是“規律成簇的間隔短回文重復”，是在大多數細菌和古細菌中發現的一種天然免疫系統，其相關（Cas）核酸酶為特定DNA序列切割提供了特異性。它的原理是利用酶，把一段作為引導工具的小RNA切入DNA，就能在此處切斷或做其他改變。莫法特教授的研究團隊就是利用CRISPR使某個基因不能轉錄、翻譯形成蛋白質，從而使其處于關閉狀態。

CRISPR不僅能關閉基因，還能促使基因組序列發生快速突變或替換。如今，許多科研團隊利用CRISPR來刪除、添加、激活或抑制人體、老鼠、細菌、果蠅和農作物細胞中的目標基因。最近，美國約翰·霍普金斯大學醫學院的科學家證明，這一系統還能精確有效地改變人類的干細胞。