人民政協報北京6月23日電（記者 楊嵐）6月21日，由中國罕見病聯盟、北京罕見病診療與保障學會發起，再鼎醫藥支持的“給力人生不將就”—2025重癥肌無力關愛月活動暨患者“雙達標”護航行動在京啟動。活動現場發布了國內首份《重癥肌無力治療滿意度調研報告》。

重癥肌無力是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長、難治愈、易復發的特點，嚴重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時甚至會危及生命。

《報告》顯示，針對治療滿意度，患者呈現出“心口不一”的狀態——超七成患者（74.2%）自評對當前的治療效果滿意，但多個維度的數據同時表明，超四成患者（43.2%）實際仍受癥狀控制不佳或副作用不耐受的困擾，即治療未“達標”。總體而言，醫生對治療的滿意度比患者更高（93.7%vs74.2%），且醫患對治療滿意度的感知存在差異。

調研牽頭專家、北京協和醫院神經科主任醫師管宇宙教授分析，“醫患對治療滿意度的差異有多方面原因，醫生普遍更關注肉眼可見的癥狀等生理指標，但患者還追求容貌、社交、情緒、心理等體驗，這些需求在有限的門診時間里很難被觀察到或溝通清楚。”

《報告》中，約四成患者（39.4%）將減輕治療副作用列為當下最主要的治療目標，超過癥狀控制、防止復發。排名前三的副作用分別為：外貌發胖如“滿月臉”、情緒波動或失眠、腹瀉腹痛，而這些問題也導致患者產生容貌自卑、焦慮、正常社交工作受限等深層次影響。調研還發現，有54.5%的患者即便治療未“達標”，仍選擇維持現有治療方案。

調研牽頭專家、北京協和醫院神經科主任醫師管宇宙教授介紹，“重癥肌無力的治療沒有所謂的100分，患者需客觀理性地接受與疾病長期共存的現實，醫生也需要及時與患者溝通，幫助患者了解治療的進展，保持對治療的合理預期。實現療效和安全性的雙達標，這是醫患共同的治療目標。”

目前，國內外多個診療權威指南和共識都將“雙達標”列為重癥肌無力的治療目標。第一重達標是療效達標，即幫助患者實現疾病緩解和癥狀控制；第二重達標是安全性達標，即治療副作用最小化，包括治療副作用≤1級，口服激素劑量≤5mg/天。只有實現“雙達標”，患者才能真正意義上回歸生活。

北京醫院神經內科主任醫師殷劍教授表示：“對于患者來說，短期雙達標意味著迅速控制癥狀，降低危象和疾病惡化風險。長期雙達標能降低激素用量，最大程度地減少副作用。重癥肌無力患者規律使用生物靶向制劑，有望實現短期和長期雙達標，回歸正常生活。”

四川省人民醫院罕見病醫學中心主任談頌教授建議：“患者每周一次ADL量表自評，做幾道選擇題就能看出呼吸、四肢、延髓、眼肌等肌肉的活動能力。一方面患者居家就能直觀了解病情控制情況，另一方面也能幫助醫生量化地識別癥狀控制不佳或副作用不耐受的患者。”

活動現場還啟動了“我要得零分”——ADL打卡挑戰，鼓勵患者每周打卡ADL，居家監測病情控制。