2024年的12月6日的下午，我接到獲“第十一屆樹蘭醫學獎”的通知時，正在廣州出差，欣喜激動之余不禁感慨萬千。我仿佛看見43年前那個被理想的光芒驅動的年輕人，從中山醫學院出發，一路狂奔，無暇顧及沿途的風景，因為他只有一個目標，那就是：“讓我和你一起戰勝白血病！我的患者。”

立志學醫，為中華崛起而讀書

我出生在江西臨川，史上曾出現王安石、湯顯祖、晏殊、晏幾道等一批名儒巨匠，《滕王閣序》的成功也使得“光照臨川之筆”成為地方的文化符號。一方水土養一方人，千年以來的詩書禮儀傳統正是我故鄉的水土；為“中華崛起而讀書”也成為我少年時期的座右銘。我在一個有著耕讀傳統的大家庭中長大，讀小學時期，摯愛的外婆得了腸道癌癥，感受到親人被病魔折磨的痛苦和無奈，從那時候我就萌生了學醫的念頭。1981年，我如愿考入中山醫學院，1987年，進入北京大學臨床醫學專業繼續深造時，選擇了血液病專業，我想探究當時還無法被治愈的疾病——白血病。

與患者共呼吸，挑戰單倍型

1981年，我的導師陸道培院士創建了北京大學血液病研究所，并在同一年做了中國大陸地區第一例的異基因造血干細胞（全相合）移植，這是中國骨髓移植事業的起步。

整個80年代和90年代，全世界治療白血病最主要的方法就是全相合移植，骨髓移植在我國的起步較晚，那時，我們基本上是模仿發達國家的方案。以當時的研究技術，移植方案對供者和患者的骨髓匹配度要求極高，供者和受供者在骨髓6個點位必須完全相合（在醫學上我們稱為全相合）才能夠進行移植手術。

全相合的概率在兄弟姐妹之間大約有25%，在80年代，每家基本都有兩個以上的孩子，兄弟姐妹多，還是相對容易找得到供者的（25%概率），但愿意配合來做手術的病人很少。1988年，全國大約有20家單位開展骨髓移植，但全年總共只完成骨髓移植54例，即便是全國最早開始移植的北大人民醫院，那一年也才做了5例。

這對于剛進入臨床工作的我來說，非常困惑，因為對于十幾億人口大國來說，這樣數量的臨床累積肯定遠遠不能解決患者問題，更別提支撐學科的發展。那為什么，在面對白血病——血癌這樣生死大考的重大疾病，患者不愿意來做移植治療呢？

在和患者越來越多的交流中，我發現原因是當時的患者對于這個新技術不了解，他們感到害怕，擔心做了移植就會死亡，所以，即使有全相合的供者，患者大多也不愿意來做移植。另一方面，我的擔心是，從70年代末我們國家實行的計劃生育的政策，可以預見未來將由于缺乏供者來源而幾乎無法進行骨髓移植。因為在非血緣關系人中，骨髓全相合的概率是十萬分之五。這對于每年都在增加的中高危白血病患者來說，意味著，得了病，找不到供者，做不了移植，等于宣告了死亡。

如何解決將迎面而來的供者來源匱乏的難題，答案不言而喻只有一個，那就是突破全相合的骨髓來源限制。做單倍型（半相合）移植，因為從理論上講，每個人都有自己的半相合供者，半相合移植技術如果能成功，那么白血病也就將不是絕癥。90年代初期，在中國移植事業的開拓者陸道院士的帶領下，北大血研所就開始嘗試做基因半相合移植的嘗試，試圖去解決患者來源匱乏的問題，從1990年到1996年，我作為主治醫生，全程參與了7位白血病患者的救治工作，這7位患者，因為當時都找不到全相合基因的供者，所以都做了去除T細胞的單倍型（半相合）移植手術。

7例手術都用的是國外正在研究的方法，當時的科學共識是，移植后T細胞會引起移植物抗宿主病，所以先去除T細胞再移植。然而，實際發生的是：T細胞被去除后，它最強大的抗腫瘤的功能也被消滅了，所以那7位患者移植后全部感染然后復發，最后一個一個全部離世。

有一位來自貴州的患者，是一位不到20歲的年輕的姑娘，做完移植手術后，出現了低血壓，一天輸液要輸到10000毫升，找不到原因，移植后不到一個月就去世了。因為一直找不到她低血壓的原因，我很想做尸檢，但我不知道他們家屬會不會同意。令人感動的是這位患者的父親，他對我說：“黃大夫，你和你們團隊對我的孩子這么盡心，沖著這一點，你要是想做尸檢就當晚做，別讓她媽媽明天早上過來看到。”多么美好的中國人，如此純良！后來我們做了尸檢，發現是因為消化道出血導致的血壓低。

最后臨走，這位最感人的父親，還送了我一把劍，希望我能用這把劍去斬除白血病魔。患者的生命相托，真誠信任從此在我心里鑄就了一把劍，激勵我去為了患者的健康，永不言棄。

創建中國科學方案——北京方案

1997年，我踏上去美國學習之途，在美國Einstein醫學院腫瘤研究中心做訪問學者，這一年，很大提高了自己的實驗能力和科學思維。1997年，因為我的科學發現，為實驗室爭取到了新的研究基金，同時也成就了我的第一篇SCI的論文。一切看似順利，然而我的心里沒有一天不在想著那七位逝去的患者，沒有一天不在思考著半相合移植。一年學習期滿后，實驗室主任Robert E Gallagher教授真誠挽留我繼續留在美國。然而我歸心似箭，科學沒有國界，但是科學家有祖國，如果我在美國所學不能為祖國的患者服務，那么縱使我擁有天大的本領又有什么意義呢？

1998年，我回到了北大人民醫院血研所。而在美國的那一年，我反復思考后得到的結論是，第一，全世界都通行的將T細胞去除的單倍型（半相合）移植根本就是此路不通；第二，無論如何，T細胞是移植最關鍵的點。

1998年，我申請到一筆3萬元的985青年啟動基金，那時候的科研經費并沒有今天充裕，這筆珍貴的“巨款”開啟了我們不去T細胞移植方案的正式研究。

1999年年底，經過近2年的研究，實驗結果證明在供者體內人為應用G-CSF（粒細胞集落刺激因子）可以對T細胞進行改造，先期抑制T細胞——避免造成移植物抗宿主病，然后在適當時機重新釋放T細胞——發揮它抗腫瘤的功能，這樣從理論上，不去T的單倍型（半相合）移植可以獲得穩定植入且不產生嚴重排斥。

但即使到2000年，骨髓移植的單倍型（半相合）技術，在國際上沒有公認的突破。單倍型（半相合）是公認的移植禁區。

這一年，患者李實先生白血病復發，但骨髓庫里找不到全合供者，充分溝通以后，患者愿意嘗試我們的新技術，用他哥哥的骨髓（三個點相合）進行移植。2000年7月27日，患者李實先生被送進了骨髓移植倉，50天以后，植入骨髓在患者體內良好生長，移植獲得理想的效果（李實先生至今仍健康生活）。

從這一年開始，完全由我們北大團隊研發開創的非體外去T細胞單倍型移植新技術正式宣告誕生，供者來源匱乏的世界醫學難題從此破冰。

非常幸運的是，此后的20年間，正是我國的社會經濟的發展取得舉世矚目成就的時代，國家的強大的實力為科學創新驅動發展提供了良好的條件，極大支持了臨床科學和基礎研究的發展。在這個波瀾壯闊的時代背景下，在世界白血病治療技術的探索和為捍衛人類生命的進程中，對中國共產黨的堅貞的信仰猶如明燈始終照耀著我的科學求真之路。

黨的十八大以后，隨著整體國力進一步的強大，北京方案迎來了技術井噴式的收獲期。2014年，首先發現年輕、男性優選、母親次選的單倍型相合供者優選原則（Blood 2014、Leukemia 2018），為世界同行確立半相合移植供者原則，成果改寫了《歐洲單倍型相合移植供者選擇共識》《英國遺傳免疫學會供者選擇指南》。

2015年，在移植后領域——移植物抗宿主病取得重大進展。2016年，闡明植入不良的新機制：發現骨髓微環境損害導致植入不良，并制定治療新策略（Blood 2016）；2017年，在單倍型相合移植治療重型再生障礙性貧血獲得突破，取得與全合移植相同療效，3年總生存率達86%～89%(BJH 2016、JHO 2017)，在全球范圍內極大拓展了骨髓移植的適應癥。2018年，北京方案在移植領域的系列成果，成為其牽頭撰寫并發表于國際學術期刊上兩項共識的核心內容（《中國移植適應證共識 JHO 2018》《中國移植復發防治共識 Cancer Letters 2018》）；2019年，北京方案再次獲得突破性進展，在部分白血病的治療上，半相合移植效果等同于全相合移植或者更加優于全相合移植。

新時代的文化自信，北京方案走向世界

2016年在美國召開的世界骨髓移植年會上，時任世界骨髓移植協會主席Szer Jeff 和前任主席Kodera Yoshihisa共同撰文，正式將我們北京團隊建立骨髓移植體系命名為“北京方案”。

從2000年的第一例，到2016年的被世界同行命名認可，這其中走過的路并非只是鋪滿了鮮花。

2004年，我第一次在一場小型內部會議上報告了我們成果，幾乎被同行判斷是個別案例，不值一信；2006年，我在BMT上發表“免疫耐受有效降低半相合抗宿主病”的文章，引用患者171例；2008年，我們全年完成單倍型移植209例，這一時期漸漸得到國際學術界的關注。

2007年，我受邀去德國漢堡參加國際實驗血液學年會，報告做完，就遭到國外的同行直接提問：“中國人的數據能相信嗎？”當時對我產生質疑的不僅有普通的臨床科學家，也有舉足輕重的國際行業領袖。但是我對我們自己非常有信心，我呼吁所有質疑我的醫生回到自己的國家自己的醫院后，不妨用中國的人的方案做一做，結果會告訴他們答案。

2009年，我出席歐洲血液學年會，意大利的移植專家Di Bartolomeo et al·聽了我的報告跟我說，他要將我們北京團隊的方法在意大利嘗試做移植。2013年，這位意大利的醫生將用我們的核心技術所做的80例移植的成果發表在《blood》上，《blood》同期的專評是：基于北京黃曉軍首先建立的方法，意大利取得了良好的結果。

2017年，歐洲血液學會主席評價稱“北京方案已成為全球單倍體移植標準”；2018年，New England J Med 發表評價稱：中國的經驗令人鼓舞！

《Blood》雜志評述稱“北京方案占據全球單倍型相合移”半壁江山；以諾貝爾獎獲得者命名的《托馬斯移植學第5版》介紹我們的方案是：“韓國和意大利的單倍型移植體系來源于北京方案，調整運用了黃曉軍等建立的單倍型相合移植方案取得了很好療效。據不完全統計，目前有來自美國，德國，法國，意大利，澳大利亞，新加坡，日本，韓國，印度，中國香港和中國臺灣等十多個國家和地區的醫療團隊在北京大學血研所做短期或長期的學術交流和進修。近年，更有來自英國，德國，俄羅斯，新加坡，馬來西亞，土耳其等國家以及中國香港，中國澳門，中國臺灣的患者來北京接受治療，重獲新生。

2019年中國“轉化醫學獎”評委會稱北京方案為“中國技術改變世界格局的典范。北京方案解決了供者來源匱乏的世界性難題，為全人類開啟了人人都有移植供者的醫學新時代，中國科學團隊的智慧創造為全球血液病絕癥患者開啟了新的生命的大門。北大人民醫院也成為全世界規模最大、療效最好的單倍型相合骨髓移植中心。

我是一位傳統的中國人，儒家最崇高的理想是“仕以天下為己任”，醫學戎馬半生使得我深深體會到，知識分子的家國情懷就是將個人命運，科學事業的發展，始終和國家前途、民族命運緊密相連，只有國家強才有科學興。白血病還沒有被徹底征服，樹蘭獎將是我和我的團隊再出發的地方。黃沙百戰穿金甲，不破樓蘭終不還！（作者：黃曉軍，系中國工程院院士、北京大學血液病研究所所長）