人民政協網上海11月8日電 “請和我一樣，相信愛會有力量。”11月7日，在第四屆中國國際進口博覽會上，由罕見病患者組成的8772樂隊的歌聲感染了許多現場觀眾。當日，賽諾菲健贊攜手領域專家、公益組織等共同探討如何以支付為突破口，共筑具有罕見病可持續生態體系，完善我國罕見病患者診療閉環管理。

8772樂隊演唱原創歌曲《從不罕見》

8772樂隊由“病（B）痛（T）挑（T）戰（Z）”這幾個字的拼音首字母轉化而來，這是一支由罕見病患者組成的搖滾樂隊。北京病痛挑戰公益基金會創始人、副理事長王奕鷗談到，“我們并不希望通過賣慘去博得同情，也不想掩藏事實的真相。‘你見或者不見’，我們就在這里。我們希望通過音樂為病友們發聲，我們希望通過歌聲給更多病友帶來力量，用我們的熱情和真實，去傳遞希望。”

新近發布的《中國罕見病定義研究報告2021》提出了中國罕見病2021年版定義，即新生兒發病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患者人數小于十四萬的疾病。“罕見病的新定義是我國罕見病發展的又一里程碑事件，其可以成為制定孤兒藥定義以及孤兒藥相關政策的重要參考依據之一，也能成為調整我國醫保重要參考目錄的依據之一。”全國罕見病學術團體主委聯席會議秘書長王琳教授表示，“罕見病的用藥非常特殊，我們要盡快建立權責清晰、多層次、可持續的醫療保障體系，爭取一病一辦法、一藥一政策。”

然而，罕見病患者可持續生態體系的構建并未一朝一夕之功，也非一家之事。“保障難、診斷難、治療難”的三大難題，常常讓罕見病患者家庭舉步維艱，因此診斷、支付、研發三者環環相扣，是罕見病可持續生態體系構建中不可或缺的一環。

一直以來，能診斷罕見病的醫生比罕見病患者還要罕見。對此，浙江大學醫學院附屬兒童醫院副院長毛建華教授認為：“當越來越多的罕見病患者用藥需求能被滿足時，醫生才有信心去借助‘早發現、早診斷、能治療、會管理’罕見病規范化診療樣板的打造，來破局‘診斷難’、‘治療難’的困境，去進一步推動我國罕見病的診療能力的提升。”

怎樣保障患者通過有效足量的藥物治療回歸正常的生活軌跡？在阿里健康資深副總裁馬立看來，“信息不對稱是醫療行業面臨的痛點，罕見病由于發病率低、癥狀復雜、診斷困難，導致藥品相關信息難以快速獲得。罕見病全球藥物信息平臺是多方為罕見病支持體系建設做的有效探索，阿里健康希望通過互聯網技術打通罕見病就醫、用藥環節，幫助患者更好地接受治療、走向社會。”

近兩個月來，罕見病患者的用藥難題再度被大眾所關注，幫助罕見病患者用得起藥、用得上藥的呼聲高漲。對此，北京病痛挑戰公益基金會創始人、副理事長王奕鷗表示，“我們特別感謝賽諾菲健贊這20年來堅持不懈地以患者為中心，一步步構建罕見病生態體系的持續發展。罕見病創新藥物的加速引進讓我們看見了‘有藥可用’的希望；持續推動診斷，讓我們的求醫確診之路不再像過去那樣艱難；探索多層次保障的可持續生態體系，減少自付比例，讓‘用得起藥’的期待照進了現實。作為罕見病患者發起的公益組織，我們也一直致力于發動社會各界力量給罕見病患者群體‘可持續’的支持。期待未來能有更多的力量加入進來，惠及更多的罕見病患者和家庭。”

“共筑可持續生態體系與罕見病患者共享未來”活動現場

賽諾菲健贊中國區總經理謝麗娟談到，“未來，賽諾菲健贊將繼續為中國市場帶來‘同類首創、同類最優’的變革性療法，并與專家、行業及合作伙伴一起，在罕見病診療與支付領域持續探索，建立可持續發展的罕見病生態體系。”賽諾菲致力于幫助人們應對健康挑戰。我們是一家全球生物制藥公司，專注人類健康。我們用疫苗預防疾病，并提供創新的治療方案