人民政協(xié)網(wǎng)北京2月4日電（記者 楊嵐 陳姝延 班子晨）“瓷娃娃”“蝴蝶寶貝”“漸凍人”“月亮孩子”……這些“美麗”的名字背后，是一個(gè)又一個(gè)負(fù)擔(dān)沉重的家庭。2月4日，由人民政協(xié)報(bào)·人民政協(xié)網(wǎng)主辦的“因?yàn)楹币?jiàn) 所以創(chuàng)新——促進(jìn)罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新 提升患者用藥可及性”座談會(huì)在京舉行，多位委員、專家、學(xué)者就罕見(jiàn)病多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)、罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新及可及性問(wèn)題、罕見(jiàn)病早期預(yù)防、篩查及規(guī)范診療等話題進(jìn)行深入探討。

會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)。人民政協(xié)報(bào)·人民政協(xié)網(wǎng)記者 賈寧攝

全世界罕見(jiàn)病有7000多種，80%與遺傳基因有關(guān)，可累及人體多系統(tǒng)、多臟器、或造成殘疾，影響生存質(zhì)量，可危及生命。2020年2月20日，國(guó)務(wù)院頒布了《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》，提出要強(qiáng)化基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)與醫(yī)療救助三重保障功能，探索罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制。

“目前，只有不足5%的罕見(jiàn)病有治療藥品，需長(zhǎng)期甚至終生治療。而且這些藥物絕大部分費(fèi)用高昂，患者及其家庭難負(fù)其重，這是罕見(jiàn)病醫(yī)療保障面臨的最重要的困境之一。”全國(guó)罕見(jiàn)病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會(huì)議秘書長(zhǎng)王琳表示。

“罕見(jiàn)病藥物科技創(chuàng)新能否有所突破，能否盡快在罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域研發(fā)出治病救人的新的良藥，已成為制約我國(guó)罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新，提升患者用藥可及性的關(guān)鍵問(wèn)題，是‘卡脖子’的問(wèn)題。”全國(guó)政協(xié)委員、全國(guó)政協(xié)人口資源環(huán)境委員會(huì)原駐會(huì)副主任凌振國(guó)表示，面對(duì)全球性醫(yī)療衛(wèi)生健康領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)格局的深刻變革大勢(shì)，亟需強(qiáng)化國(guó)家醫(yī)療健康戰(zhàn)略科技力量，推進(jìn)我國(guó)在罕見(jiàn)病醫(yī)療健康領(lǐng)域科技自立自強(qiáng)，這是從根本上破解罕見(jiàn)病缺良藥、治愈難、看病貴、負(fù)擔(dān)重等一系列問(wèn)題的鑰匙。

“推動(dòng)罕見(jiàn)病學(xué)術(shù)性研究是內(nèi)核，這是保持正確方向的根基。”十余年關(guān)注罕見(jiàn)病的全國(guó)政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長(zhǎng)丁潔提出，罕見(jiàn)病工作仍面臨諸多挑戰(zhàn)，需持續(xù)探索罕見(jiàn)病的防治體系建設(shè)、推動(dòng)罕見(jiàn)病知識(shí)的普及、加強(qiáng)罕見(jiàn)病診療技術(shù)的培訓(xùn)、提高罕見(jiàn)病防治水平。

罕見(jiàn)病藥物不僅要吃得好，還要吃得起。去年，丁潔與多位全國(guó)政協(xié)委員聯(lián)名提交的《關(guān)于建立中國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機(jī)制的建議》的提案引發(fā)廣泛熱議。作為這項(xiàng)提案的發(fā)起人之一，王琳介紹，“1”是指首先將2018年發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病名錄》相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障，進(jìn)入基本醫(yī)保用藥目錄。“4”是指建立罕見(jiàn)病專項(xiàng)救助項(xiàng)目、整合社會(huì)資源、引進(jìn)商業(yè)保險(xiǎn)以及罕見(jiàn)病患者個(gè)人支付。

十二屆全國(guó)政協(xié)委員、中國(guó)癌癥基金會(huì)理事長(zhǎng)趙平直言，政府可以主導(dǎo)但不可能包辦。“全國(guó)三分之一地區(qū)的城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)保基金已出現(xiàn)收不抵支的現(xiàn)象。即使部分價(jià)格昂貴的罕見(jiàn)病用藥被納入醫(yī)保目錄，現(xiàn)行的醫(yī)療保障水平也難以滿足部分罕見(jiàn)病年度費(fèi)用數(shù)百萬(wàn)的保障需求。”

會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)。人民政協(xié)報(bào)·人民政協(xié)網(wǎng)記者 賈寧攝

在罕見(jiàn)病藥物創(chuàng)新及可及性方面，與會(huì)委員、專家還建議，依據(jù)國(guó)家戰(zhàn)略科技總體規(guī)劃和具體行動(dòng)方案部署，結(jié)合我國(guó)罕見(jiàn)病藥物科技研究領(lǐng)域?qū)嶋H和罕見(jiàn)病防治及診療實(shí)踐中的問(wèn)題短板，盡早制定我國(guó)罕見(jiàn)病藥物戰(zhàn)略科技研究行動(dòng)實(shí)施方案。重視加強(qiáng)頂層設(shè)計(jì)，堅(jiān)持系統(tǒng)觀念，堅(jiān)持集思廣益、開(kāi)門問(wèn)策、深入調(diào)研，建立健全有利于罕見(jiàn)病藥物科技創(chuàng)新的研發(fā)應(yīng)用的多渠道資金投入保障機(jī)制，強(qiáng)化罕見(jiàn)病藥物需求側(cè)管理，從推動(dòng)構(gòu)建人類衛(wèi)生健康共同體的高度，重視和加強(qiáng)對(duì)罕見(jiàn)病藥物科技創(chuàng)新的國(guó)際交流合作。注重發(fā)揮各層級(jí)各類別企業(yè)特別是更好發(fā)揮醫(yī)療衛(wèi)生企業(yè)，尤其是罕見(jiàn)病藥物科創(chuàng)企業(yè)的主體作用。

此外，創(chuàng)新模式，建立全國(guó)統(tǒng)一的罕見(jiàn)病診療及基金信息管理平臺(tái)，設(shè)立風(fēng)險(xiǎn)控制機(jī)制、評(píng)估機(jī)制、定點(diǎn)管理機(jī)制等，積極引導(dǎo)患者注冊(cè)登記；加強(qiáng)對(duì)內(nèi)對(duì)外交流，有利于對(duì)罕見(jiàn)病開(kāi)展早診早治和機(jī)會(huì)性篩查；推進(jìn)罕見(jiàn)病的集中診療，在國(guó)家、省、市層面建立罕見(jiàn)病診治中心；重視藥品研發(fā)工作，讓醫(yī)藥企業(yè)有利可圖；大力發(fā)展商業(yè)保險(xiǎn)，推進(jìn)多方共同解決罕見(jiàn)病的醫(yī)療保障問(wèn)題。

全國(guó)政協(xié)委員、全國(guó)政協(xié)人口資源環(huán)境委員會(huì)原駐會(huì)副主任凌振國(guó)，全國(guó)政協(xié)常委張連起，全國(guó)政協(xié)委員張野、王建業(yè)、花亞偉，十二屆全國(guó)政協(xié)委員、白求恩國(guó)際和平醫(yī)院原院長(zhǎng)侯艷寧，北京大學(xué)醫(yī)藥管理國(guó)際研究中心主任史錄文，國(guó)家衛(wèi)健委合理用藥專家委員會(huì)臨床藥學(xué)組組長(zhǎng)、北京醫(yī)院藥學(xué)部主任胡欣，九三學(xué)社中央醫(yī)藥衛(wèi)生專委會(huì)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科副主任熊暉，北京大學(xué)醫(yī)學(xué)人文研究院教授、衛(wèi)生法學(xué)專家王岳，中國(guó)銀保監(jiān)會(huì)人身保險(xiǎn)監(jiān)管部健康險(xiǎn)處一級(jí)主任科員張俊興、人身保險(xiǎn)監(jiān)管部產(chǎn)品處四級(jí)調(diào)研員陳健，淋巴瘤之家下屬卡斯特曼之家主理人林琳，神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者家屬桂學(xué)森，百濟(jì)神州中國(guó)區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱，人民政協(xié)報(bào)社黨委副書記、副總編輯張寶川等委員、專家、企業(yè)及患者代表參加會(huì)議。