我們在中國上海、蘇州和美國馬里蘭、舊金山設立了4個研發中心，形成了全球一體化研發體系。為不斷提升腫瘤免疫療法的療效，讓更多患者能夠受益于創新療法，我們還與國內外20多家創新藥企開展了聯合療法的研究合作。

李寧

君實生物首席執行官

近年來，免疫療法特別是PD-1/PD-L1免疫抑制劑作為一種新型的抗癌療法受到關注。PD-1是免疫T細胞上的一種蛋白，PD-L1是腫瘤細胞上的一種蛋白，這兩種蛋白會相互結合，讓免疫系統將腫瘤細胞誤認為是“自己人”，從而不會主動攻擊腫瘤細胞。PD-1/PD-L1免疫抑制劑則可以阻斷它們的結合，喚醒T細胞對腫瘤細胞的殺傷力。

近日，在國家醫保目錄談判中，3種PD-1/PD-L1類抗腫瘤藥物成功被納入醫保，它們分別是百濟神州的替雷利珠單抗、江蘇恒瑞的卡瑞利珠單抗和君實生物的特瑞普利單抗。

“能夠進入最后一輪國家醫保談判，代表產品的臨床價值如療效、安全性等都已通過了前期審核，而最后能夠談判成功進入新版目錄，更多取決于企業和醫保局就藥物的定價達成共識。”君實生物首席執行官李寧博士在1月24日接受科技日報記者采訪時表示。

做真正意義上的源頭創新

特瑞普利單抗是君實生物自主研發、具備完全自主知識產權的抗PD-1單抗創新藥。這樣的創新藥是如何研制出來的呢？

李寧說：“數以千計的候選物在層層篩選和驗證中‘過五關，斬六將’，從體外篩選到體外系統結合阻斷，再到在腫瘤疾病模型上進行的體內功能性篩選，最終成就了具有獨特治療優勢、高親和力和強勁誘導內吞特點的創新藥物——特瑞普利單抗。”

除了瑞普利單抗外，截至目前，君實生物的研發管線上共有29個產品，包含單抗、雙抗、抗體藥物偶聯物、小分子藥物等多種類型，覆蓋腫瘤、代謝類疾病、自身免疫疾病、神經系統疾病、感染性疾病等治療領域，分別處于已上市銷售到早期探索發現的不同研發階段。

“對生物制藥公司來說，有能力進行藥物前期開發的新靶點發現和驗證，意味著更高的藥物研究水平，更廣泛的疾病領域覆蓋范圍，是真正意義上的源頭創新。”李寧說。

多個研發中心形成全球化體系

記者了解到，君實生物擁有蛋白質工程核心平臺技術，身處國際大分子藥物研發前沿，并成為了第一批在海外建立研發基地的中國公司。

1月22日，君實生物宣布，由其自主研發的特瑞普利單抗注射液聯合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤獲得美國食品和藥物管理局（FDA）授予的快速通道資格。同時，特瑞普利單抗聯合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤患者的臨床試驗申請獲得FDA批準，同意直接開展Ⅲ期人體臨床研究。這將顯著地加速特瑞普利單抗在美國的研發及上市進程。

“我們在中國上海、蘇州和美國馬里蘭、舊金山設立了4個研發中心，形成全球一體化的研發體系，由美國實驗室對初步高通量抗體進行篩選、人源化、選擇和優化，以及新靶點的篩選、抗體候選物的評估和選擇，中國實驗室負責后續的研發支持工作，實現高效、經濟的可持續研發。”李寧說。

他透露：“為了不斷提升腫瘤免疫療法的療效，讓更多患者能夠受益于創新療法，我們也與國內外20多家創新藥企開展了聯合療法的研究合作。”

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讓抗癌藥價 從“吃不起”到“能承受”

“作為本土創新生物藥企，我們希望為中國乃至全球患者提供效果更好、價格更低的治療選擇。”李寧說，“為了特瑞普利單抗可以進入醫保目錄，我們前期做了很多工作，包括專家團隊在談判前根據藥物經濟學、臨床價值評估、成本測算以及進醫保后的量價效應等進行討論，制定合理的產品價格區間，并且在談判過程中拿出我們最大的誠意。”

特瑞普利單抗是國內首個上市的國產抗PD-1單抗，其定價將直接影響到后續獲批的同類產品，具有標桿意義。它的上市將PD-1藥物的價格從普通人“吃不起”的30萬元/年，直接降到了10萬元/年左右。