近日，網(wǎng)上一則消息稱，“治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥諾西那生鈉注射液，在中國市場上一針能賣70萬元人民幣，而在澳大利亞只賣41澳元（折合成人民幣約205元）?！敝?，有媒體發(fā)表了《200多元一針進口藥賣70萬，何其狠也》的評論，一時成為輿論焦點。

之后，國家醫(yī)保局也做出回應(yīng)稱，諾西那生鈉注射液本來就是由市場自行定價的，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入。自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，但是“因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫(yī)保目錄”。

國家醫(yī)保局給出了希望，但是，天價救命藥被納入了醫(yī)保之后，是不是萬事大吉了呢？或者說，被納入醫(yī)保是不是讓救命藥讓人用得起的唯一出路？這還是得從長計議。

脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性疾病，在新生兒中發(fā)病率為六千分之一到萬分之一。一般而言，治療病情較為嚴重的SMA患者，第一年需要注射6針諾西那生鈉注射液，第二年開始每年需要注射3針。因治療費用十分高昂，不少患者家屬寄希望于醫(yī)療保障制度。

那么，諾西那生鈉注射液納入醫(yī)?？尚袉幔课覀儾环烈援斍搬t(yī)?；鹗罩闆r、SMA的發(fā)病率及治療相關(guān)費用，進行可行性評估。

據(jù)測算，我國現(xiàn)在有3萬至5萬名SMA患者，其中病情較為嚴重的1型SMA患者約占45%。假定我國SMA患者為4萬人，則病情嚴重的患者數(shù)為1.8萬人。1.8萬人每人每年注射3針諾西那生鈉注射液，且由醫(yī)保負擔90%的費用，則需醫(yī)保基金因此承擔費用為340.2億，占2019年全國基本醫(yī)?；鹂傊С觯?0854億元）的1.63％。而從國際經(jīng)驗觀察，一般而言，罕見病醫(yī)療總費用占全國醫(yī)療保障基金的比率不高于1.5%。

據(jù)國家衛(wèi)健委披露，我國罕見病患者超過2000萬（實際可能遠超2000萬）。罕見病發(fā)展中心《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》指出罕見病患者治療費用年度自付上限不宜超過8萬元。若假定罕見病患者為2000萬且罕見病患者的人均醫(yī)療費用為8萬元（實際可能遠超這個數(shù)字），并由醫(yī)保負擔90%，則需醫(yī)保基金承擔的費用為14400億。2019年全國基本醫(yī)?；鹄塾嫿Y(jié)存27697億元。換句話說，全國基本醫(yī)?；鹄塾嫿Y(jié)存資金僅可支持1.92年。

上述分析結(jié)果提示我們，罕見病用藥納入醫(yī)保，需要謹慎權(quán)衡、量力而行，不可低估其對醫(yī)?；鸬臎_擊，更不可追求畢其功于一役。

那么，面對天價罕見病藥物，我們還有應(yīng)對之策嗎？綜合考量各方經(jīng)驗和各類影響因素，我們還可以從以下方面著力：

第一，利用我國人口多、市場大的優(yōu)勢，通過與制藥廠商談判、集中采購等形式，壓低藥物價格。

第二，整合政府、社會、個人等方面資源，統(tǒng)籌社會醫(yī)療保險、政府醫(yī)療救助、社會互助、商業(yè)保險，構(gòu)建多元化用藥保障模式。

第三，國家要通過合理政策降藥物低研發(fā)成本，鼓勵自主創(chuàng)新。從國際經(jīng)驗觀察，罕見病藥物昂貴的主要原因是研發(fā)成本高、市場規(guī)模小、風險大。為破解上述問題，歐美發(fā)達國家多通過指定罕見藥物制度來激勵制藥廠商。以美國為例，1983年美國制定了《孤兒藥法》（罕見病藥物又被稱為“孤兒藥”），規(guī)定了指定某藥物為罕見病藥物的規(guī)則，及激勵制藥廠商的“誘因”，包括申請研發(fā)經(jīng)費財政資助及稅賦減免、簡化審批程序以加快藥物推向市場，減收或免收審批費用，以及在藥物準予推向市場后享有一定年限的市場專賣權(quán)等等。

據(jù)統(tǒng)計，自1983 年2017年，美國已成功研發(fā)并獲準在市場銷售超過600 項治療罕見病的藥品及生物制品。而1973 年至1983年間，美國市場上推出的相關(guān)藥物少于10 項。

除了將罕見病藥納入醫(yī)保之外，以上這些措施都是我們現(xiàn)在可以做的。