新華社廣州３月３０日電（記者劉羽佳、馬曉澄）廣東科學家領銜的國際研究團隊經過四年努力，利用基因編輯技術（ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９）和體細胞核移植技術，成功培育出亨廷頓舞蹈病基因敲入豬，精準地模擬出人類神經退行性疾病。該項成果３０日在生物學頂尖學術期刊《細胞》在線發(fā)表。

研究發(fā)現，該豬模型不僅能模擬亨廷頓舞蹈癥病人在大腦中特異神經元選擇性死亡的典型病理特征，而且表現出類似亨廷頓舞蹈病“舞蹈樣”的異常行為。更重要的是，這些病理特征及異常行為都可以穩(wěn)定地遺傳給后代。

論文通訊作者之一、中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員賴良學說，豬的心血管系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、骨骼發(fā)育和礦物質代謝等都與人類極其相似，是人類醫(yī)學研究理想的大動物模型，且豬的基因多樣、繁殖周期短，便于根據特殊需要進行選育。“因此，將豬的疾病模型用于藥物篩選、人類疾病研究、干細胞治療，研究結果更容易轉化為臨床應用?！?/p>

同為論文通訊作者的暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院教授李曉江表示，該研究為開發(fā)治療亨廷頓舞蹈病的新手段提供了穩(wěn)定、可靠的動物模型，也為培育其他神經退行性疾病大動物模型提供了技術范本和理論依據。

李曉江說，神經疾病基因敲入豬的成功，將推動我國發(fā)展出大動物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā)產業(yè)鏈，促進針對阿爾茨海默病、帕金森癥等神經退行性疾病以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發(fā)進程。同時，該動物模型還可用于干細胞治療等手段的臨床前評價。