人民政協網北京3月12日電（記者 張春莉）“制定支持和鼓勵我國孤兒藥發展的政策和優惠措施，鼓勵醫藥企業和科研機構針對此類疾病的藥物研究和開發，逐步擺脫我國罕見病患者從‘無藥可治’和‘無藥可用’的窘境，減輕國家、社會和家庭的負擔。” 談到孤兒藥的發展問題，全國人大代表，泰州市委常委、醫藥高新區黨工委書記陸春云如是表示。

罕見病又稱“孤兒病”，是指那些發病率極低的疾病，一般為慢性、嚴重性疾病，常危及生命。孤兒藥由于所治療疾病的流行性低，藥物年應用量較少，開發成本不能通過銷售得到回報，制藥企業一般從經濟利益來考慮不愿意開發孤兒藥。

“為此，建議出臺并逐步完善相關法規和制度。” 陸春云代表說。

他認為，我國孤兒藥法律制度的構建首先需要通過立法，對罕見病提出相對清晰、明確的官方定義。建立并逐步完善罕見病患者數據存儲系統。推進流行病學及多中心臨床研究，為國內對罕見病和孤兒藥做出科學定義提供基礎，為監管制度及政策的制定提供決策依據。

陸春云代表建議，在國家層面上建立專門針對罕見病診療及孤兒藥研發的特殊機構，藥品監管部門可以考慮對醫藥企業給予適度給予激勵。同時，擴大醫保和基藥目錄中孤兒藥覆蓋范圍，提供專門的經濟激勵措施，對支持和鼓勵我國孤兒藥發展也非常重要。